Nieuw type gentherapie kan een “toegangspoort” zijn voor de behandeling van doofheid.
MIT Technology Review (een tijdschrift en online platform dat technologie, onderzoek, wetenschappelijke ontwikkelingen en hun impact op de samenleving bespreekt) heeft bericht over het opmerkelijke nieuws dat sommige dove kinderen in China na gentherapie kunnen horen.
Het artikel vertelt het verhaal van Li Xincheng, bijgenaamd Yiyi, een zesjarig meisje dat doof geboren is. Yiyi en haar familie namen deel aan een onderzoek naar een nieuw type gentherapie in China, uitgevoerd door chirurg en wetenschapper Yilai Shu van de Fudan University in Shanghai.
In een videoclip, waarin Yiyi correct antwoord geeft op vragen van haar moeder terwijl deze haar mond bedekt tijdens het spreken, wordt de impact van de gentherapie geïllustreerd. De behandeling omvatte het gebruik van een virus om vervangend DNA toe te voegen aan de cellen in Yiyi’s binnenoor, waardoor ze geluidssignalen naar haar hersenen kon overbrengen. Binnen een maand na de behandeling kon Yiyi horen in het behandelde oor, wat wordt beschouwd als een baanbrekende prestatie en de meest dramatische verbetering van het gehoor tot nu toe.
Het onderzoek richtte zich op een specifieke genetische oorzaak van aangeboren doofheid, namelijk een defect in het otoferlin-gen. Yilai Shu, de leidende chirurg, verklaarde dat van de vijf behandelde dove kinderen, vier een verbeterd gehoorvermogen hadden na de gentherapie, terwijl één kind geen verbetering vertoonde.
Het artikel benadrukte dat de gentherapie alleen effectief is voor een specifieke genetische oorzaak van aangeboren doofheid, waarbij het otoferlin-gen betrokken is. Deze aandoening komt wereldwijd voor bij ongeveer 1% tot 3% van de gevallen van aangeboren doofheid, wat het tot een zeldzame aandoening maakt. Ondanks de zeldzaamheid suggereren onderzoekers dat deze behandeling mogelijkheden opent als een “toegangspoort” voor verdere ontwikkelingen in de behandeling van verschillende vormen van doofheid. In de VS en Europa zijn ten minste drie bedrijven bezig met klinische proeven om dove patiënten met de otoferlin-aandoening te behandelen.
Na deze opmerkelijke ontwikkelingen zal VGT Nieuws na het weekend een interview publiceren met een dove expert op het gebied van chemie. Deze expert zal uitleggen hoe gentherapie precies werkt en haar perspectief delen.
Editor: Jaron Garitte (VGT nieuws)
Source: MIT Technology Review
